基因编辑治疗单基因遗传病

基因编辑治疗是指通过基因检测，确定患者基因突变的位置，通过人工合成方法使突变的基因在染色体上显现，达到修复或者治疗目的。基因编辑治疗单基因遗传病，一般是指针对单基因遗传病中的一种疾病，即遗传性疾病，常见的有红绿色盲症、血友病、地中海贫血、先天性丙种球蛋白缺乏症等。

1、红绿色盲症：红绿色盲症是由于患者体内缺乏红绿色盲基因，导致无法利用红绿色物质进行识别，出现丧失识别颜色的能力，患者可以通过基因检测，明确缺乏的基因，再进行针对性治疗，如色盲矫正手术，一般可以恢复正常;

2、血友病：血友病是由于患者体内缺乏凝血因子，导致凝血功能障碍，患者无法利用正常的凝血功能，需要进行基因检测，根据突变的基因，选择补充缺失的凝血因子进行治疗，常用药物有氨甲环酸等;

3、地中海贫血：地中海贫血是由于患者体内的基因出现缺陷，导致珠蛋白肽链合成异常，无法正常合成蛋白质，造成组织或器官损伤，患者可以进行基因检测，根据突变基因选择造血干细胞移植或者免疫抑制治疗，以恢复正常的造血功能;

4、先天性丙种球蛋白缺乏症：由于患者体内缺乏致病基因，导致球蛋白部分缺失，患者无法通过基因检测，选择健康人群，通过输注正常人的血液制品进行治疗，或者通过基因治疗，恢复正常的球蛋白功能。

基因编辑治疗存在一定的风险，建议患者及时到正规医院的遗传科进行检测，由专业医生根据自身的具体情况，选择合适的方法进行治疗。

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