阻断单基因遗传病可以通过针对性的基因疗法来实现。
基因疗法是将健康的外源基因导入到患者的细胞中，以取代或者增强患者缺失或功能降低的基因，达到治疗疾病的目的。由于该方法直接作用于致病基因，因此对于某些单基因遗传病具有显著效果。
针对特定的单基因遗传病，新兴技术如CRISPR-Cas9基因编辑技术也被应用于临床试验中。
在考虑使用基因疗法或其他创新技术时，需评估风险与获益，并遵循严格的伦理审查程序。同时关注患者个体差异及可能出现的潜在副作用。
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