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广东省地贫防治协会会长李春富:干细胞移植是治疗地贫性价比最高的方法

2011-05-0839健康网
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核心提示:5月8日是第十八届地中海贫血日,作为全国规模最大的儿童造血干细胞移植中心,南方医科大学南方医院儿科特意举行最新的地中海贫儿干细胞移植的最新进展会

  地中海贫血症,一个死亡的代名词。它像吸血鬼,无情地吞噬着一个个无辜的患病儿童,直到生命在等待死亡的痛苦中枯萎。

  由于是通过基因遗传,对地贫的治疗相当困难,目前世界上还没有发现治愈这一恶疾的有效方法。而无数泪水浸泡的悲惨故事告诉我们:地贫虽不能治却一定能防。只要把好产前三道关即婚检、孕检和产检,一个小生命的诞生就一定是让父母放心的。

  在第18个世界地中海贫血日来临之际,我们有必要清楚地认识并了解地贫,这是对生命负责的需要。

  作为全国规模最大的儿童造血干细胞移植中心,南方医院儿科造血干细胞移植中心在治疗上最有发言权。对于大家最为关心唯一能根治地中海贫血的造血干细胞移植技术,现在进展如何,成功率可以达到多少等问题,39健康网对广东省地贫防治协会会长,同时也是南方医院儿科主任的李春富教授进行了专访。李春富教授欣喜的透露,“南方医院儿科造血干细胞移植中心在7年中,实行的同胞供者移植治疗地中海贫血成功比例已经和国际水平持平,而在非亲缘供者移植治愈方面,甚至已经达到或超过了国际水平。”

南方医院儿科主任李春富:地贫---移植是目前性价比最高的治疗方法


  专家简介:

  李春富,现任南方医院儿科主任、主任医师、教授、硕士生导师。广东省儿科专业委员会常委、国际地中海贫血专业组成员、广东省地中海贫血防治协会会长、全军儿科专业委员会委员。曾在北京军事医学科学院,香港儿童癌症中心,美国STJude儿童研究医院进修,作为访问学者到意大利、日本等医疗中心访问学习,是中国唯一受过全球地中海贫血骨髓移植专家,Glucarelli教授培训的中国学者,被推选为世界地贫基金协会科学组成员。专长于儿童造血干细胞移植、儿童血液病及免疫相关疾病的诊治。1999年成功完成了全球首例HLA不相合母亲供髓治疗地中海贫血,又改进了HLA相合地中海贫血造血干细胞移植工作,取得了与意大利相仿的结果。目前正与意大利和日本合作研究新的造血干细胞移植方法。主持了急性淋巴细胞性白血病全新方案的实施,使儿童白血病治疗达国内领先水平。承担多项国家、省和军队科研课题,在国内外发表论文数十篇。

  每年新增1000个重型β地贫 如不治疗大多5岁前死亡

  WHO调查最新结果表明,在世界范围内,每年约有50000名重型β-地中海贫血的患儿出生,其中大部分集中在亚洲。我国每年新出生重型β-地贫约为1000人,重症患者真正获得干细胞移植的仅为10%至15%。

  南方医院李春富在谈到对于地中海贫血患者如何进行治疗时指出:“目前对于地中海贫血的治疗还是只有两种,一个数输血祛铁治疗,一个就是造血干细胞的移植,现在有很多人提出药物治疗,现在来看是不可靠的,而最新冒出的基因治疗,它在安全性、可持续性上还存在着许多的疑问,改变基因会不会导致癌变,这些疑问还需要十年二十年的时间去验证。一旦地中海贫血症患儿如果不加以正确治疗,大多数患者活不过5年,最终死于肝脏纤维化和功能衰竭。”

  输血替代治疗:坚持难、费用难、血源难

  重型β地贫必须定时输注红细胞悬液,以维持生命和正常的生长发育,长期大量的输血,是铁负荷严重超载,因此在输血的同时必须使用去铁剂,如果在未能进行造血干细胞移植前,输血将会是伴随终生,不要认为长期输血就能安枕无忧,这个漫长的过程中还有可能出现许多并发症,过敏反应、溶血反应、传染性疾病、铁沉积过多,并且巨大的费用,将会成为一个家庭永远的负担,简单算一笔,现在广州输血的费用按广州目前标准的250元/100ml红细胞悬液计算,平均输血费用近1000元/人/月,另外还要加上祛铁药物费用3000元/人/月,全年的费用达到了5万元/人,将会有多少家庭能支付的出这一笔费用,还要打上大大的问号。

  李春富主任担忧道:“前两者还好办,现在最大的问题是血源,大家都知道我国血源现在是紧缺阶段,但是对于地中海贫血的病人来说,每人每年需要2万ml的血,如果这个地中海贫血的患者活到40岁,他需要的将达到80万ml血,相当于4000人份献血/200ml/人。”

  造血干细胞移植是目前性价比最高的治疗方法

  李春富教授为我们算了一笔帐,以输血+除铁计算,按人均40年寿命计算,每年10万元,40年需要花费400万元。按南方医院儿科移植中心近3年来做的移植手术费用计算,平均每例地贫移植手术的费用约为25万元,加上移植术后的相关药物等,平均费用不会超过30万元。30万元与400万元相比,哪个更为经济?

  从生存质量方面比较,如果不进行移植治疗,单靠输血和去铁治疗,地贫患者将每2周要进行一次输血治疗,除了费用昂贵外,并发症及输血风险也比较多。如果进行干细胞移植,术后一年后不需要服用抗排斥药物,术后可以像正常人一样生活,不需要终身输血和服用相关药物,生活质量更高。

  虽然造血干细胞移植是目前性价比最高的治疗方法,但在配型方面还是存在较大的风险。据小编了解,在南方医院开展移植治疗地中海贫血7年来,仅仅只有14%的配型成功率,对于剩下的86%的患者,李春富主任强调患者一定要按时、按标准进行输血治疗。

  对于许多患者担心的何时移植最好?李春富主任表示,如果患者是进行骨髓移植,一般4岁左右最好,而如果是用脐带血的话,就越快越好。但他同时提醒,患儿最好不要在1岁左右进行移植,除了存在沟通不便外,因为出生后的一年,是孩子发育的关键时期,移植的化疗或许会对孩子的生长发育产生不良影响。

  我国的造血干细胞移植技术达国际领先水平

  作为广东省地贫防治协会的会长,李春富教授一直致力于地贫的防治研究,也非常关注国外地贫的治疗进展。他欣喜的透露,“从去年的意大利发布的治疗数据来看,同胞供者移植治疗地中海贫血的成功率为73%,南方医院的成功率为83%,就算去除一些特殊性的个案,仍然可以说我国的治疗水平与意大利相当。”

  “在非血缘供者移植治疗地中海贫血方面,国际上的成功率为79.3%,而从南方医院近年来的统计数据看,可以达到89.2%,已经超过了国际水平。除了技术,在费用方面,我们也一直在降低。””

  虽然我国近年来在治疗地贫的技术方面取得了较大进展,但李春富教授仍然存在较大的担忧,比如配型骨髓的来源问题,地贫的预防问题,现有地贫患者的治疗问题等。

  重型β地贫预防才是主色调

  重型β地贫治疗费用昂贵,患者生活质量差,无论对社会和家庭都是沉重的精神和经济负担。因此,最为重要的任务在于预防,以减少重型β地贫患儿的出生。

  李春富主任对于如何预防给出了自己的建议,如果产前检查发现母亲患小细胞低色素性贫血,立即要求父亲也做血常规检查,如果父母双方均患小细胞低色素性贫血,立即做地中海贫血基因检查,如果父母双方被证实为地贫基因携带者,在妊娠第12周做羊水检查地贫基因,如果为纯合子或双重杂合子,立即终止妊娠,总结到底,就是父母双方一定要做好婚检、产检,已经注意排查地中海贫血。

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(责任编辑:王慧明 通讯员:吴剑鹏)

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